ABD Gıda ve İlaç İdaresi Cuma günü ülkenin ilk gen düzenleme tedavisi olan Casgevy’yi orak hücre hastalığı olan hastalarda kullanılmak üzere onayladı. Nobel ödüllü CRISPR teknolojisini kullanarak bir kişinin genlerini düzenleyerek hastalıklar tedavi edilebilecek. Tedavi geçtiğimiz ay Birleşik Krallık düzenleyicileri tarafından onaylanmıştı şimdi ise ABD’den onay aldı.
Casgevy, yaklaşık 100.000 ABD vatandaşını etkileyen bir kan hastalığı olan hücre hastalığını tedavi etmek için Nobel Ödüllü CRISPR teknolojisini kullanıyor.
Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics, hasta başına 2,2 milyon dolara mal olacak tek seferlik tedaviyi birlikte geliştirdi.
Onay, insan DNA’sını düzenlemek için CRISPR teknolojisinin keşfinden yaklaşık on yıl sonra geldi ve önemli bir bilimsel ilerlemeyi temsil ediyor. Ancak tedaviden faydalanabilecek on binlerce insana ulaşmak, karmaşık tedaviyi uygulamanın maliyet de dahil olmak üzere potansiyel engelleri göz önüne alındığında zor olabileceği öngörülüyor.
